Alnylam：PCSK9阻害siRNA（Inclisiran）でPhase2◎
Alnylam社がプレスリリース出しましたね。
これを受け、同社の株価は8%近く上昇。
プレス内容は、「lnclisirnaが有意で持続的にLDL-Cを減少させ、高い安全性と忍容性が認められた。」という旨。
Inclisiran demonstrated significant and sustained reductions in LDL-C and high standards of safety and tolerability
下記のように、昨年から期待されておりました。
あとは、PhaseIIIですね。
初のsiRNA治療薬承認となるか、期待したいところです。
「lnclisirnaの構造的特徴」
・GalNAcコンジュゲート型siRNA
←最近、GalNAcばっかりですねー。
・Enhanced stabilization chemistry (ESC) 修飾
←siRNA二重鎖の両末端へのオリゴ核酸修飾。
構造は不明（ただのリサーチ不足です、2'Fでも2'OMeでもなさそう）。
昨年、PhaseIIIでドロップしたrevusiran（これにより株価大暴落）の改良型にも使用されているESC修飾。毒性・有効性とも大幅改善が見られるとの報告。
＜独り言＞
投与量が多いのが気になるところ。。
エンドソームエスケープがうまく行っていないのかなー。。
