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日常を科学する

日々起こっていることを科学的に考察してみます

Alnylam:PCSK9阻害siRNA(Inclisiran)でPhase2◎

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. - The Medicines Company and Alnylam Pharmaceuticals Report Positive Final Results from ORION-1 Phase II Study of Inclisiran

 

Alnylam社がプレスリリース出しましたね。

これを受け、同社の株価は8%近く上昇。

 

プレス内容は、「lnclisirnaが有意で持続的にLDL-Cを減少させ、高い安全性と忍容性が認められた。」という旨。

Inclisiran demonstrated significant and sustained reductions in LDL-C and high standards of safety and tolerability

 

下記のように、昨年から期待されておりました。

medical-tribune.co.jp

 

あとは、PhaseIIIですね。

初のsiRNA治療薬承認となるか、期待したいところです。

 

「lnclisirnaの構造的特徴」

・GalNAcコンジュゲート型siRNA

←最近、GalNAcばっかりですねー。

・Enhanced stabilization chemistry (ESC) 修飾

←siRNA二重鎖の両末端へのオリゴ核酸修飾。

構造は不明(ただのリサーチ不足です、2'Fでも2'OMeでもなさそう)。

昨年、PhaseIIIでドロップしたrevusiran(これにより株価大暴落)の改良型にも使用されているESC修飾。毒性・有効性とも大幅改善が見られるとの報告。

 

<独り言>

投与量が多いのが気になるところ。。

エンドソームエスケープがうまく行っていないのかなー。。